基因編輯平臺(tái)成立于2016年7月，主要由普通分子實(shí)驗(yàn)室和二級(jí)生物安全實(shí)驗(yàn)室構(gòu)成。平臺(tái)的工作主要包括：一、提供慢病毒和腺相關(guān)病毒的包裝、純化服務(wù)，為全所尤其是非人靈長(zhǎng)類疾病模型研究提供高純度的工具病毒；二、運(yùn)行和維護(hù)二級(jí)生物安全實(shí)驗(yàn)室，為實(shí)驗(yàn)人員提供符合標(biāo)準(zhǔn)的屏障環(huán)境。  

　　　　病毒遞送和標(biāo)記系統(tǒng)在神經(jīng)學(xué)研究中是一種重要的工具，因?yàn)槠渲谱骱?jiǎn)單、基因可長(zhǎng)期穩(wěn)定表達(dá)等優(yōu)點(diǎn)而被廣泛使用。而最常用的為慢病毒和腺相關(guān)病毒（AAV）。  

　　　　1） 慢病毒載體改造自人免疫缺陷病毒(HIV)，對(duì)于分裂細(xì)胞和非分裂細(xì)胞均具有感染能力。慢病毒載體可以將外源基因或外源的shRNA有效地整合到宿主染色體上，從而達(dá)到持久性表達(dá)目的序列的效果。慢病毒在感染能力方面可有效地感染神經(jīng)元細(xì)胞、肝細(xì)胞、心肌細(xì)胞、腫瘤細(xì)胞、內(nèi)皮細(xì)胞、干細(xì)胞等多種類型的細(xì)胞。慢病毒較之其他病毒載體而言，具有基因容量大的特點(diǎn)，最大的DNA片段裝載量為8～9kb，而腺相關(guān)病毒僅為4kb。不過它的擴(kuò)散能力不如腺相關(guān)病毒，不適用于整體注射。  

　　　　2） 腺相關(guān)病毒（AAV）一種復(fù)制缺陷型細(xì)小病毒，其增殖復(fù)制需要腺病毒或皰疹病毒的輔助。目前常用的AAV無輔助病毒系統(tǒng)（AAV Helper-Free System）可以在無輔助病毒的條件下生產(chǎn)出重組人腺相關(guān)病毒，因此這種方法更安全和便利。AAV對(duì)分裂細(xì)胞和非分裂細(xì)胞均具有感染能力。 在人類和小鼠中，AAV感染可以介導(dǎo)外源基因發(fā)生低頻率（不高于2%）的定向整合。病毒基因組在不發(fā)生整合的情況下在被感染細(xì)胞內(nèi)形成伴隨體，可以隨染色體復(fù)制。因此無論整合的外源DNA還是不整合的外源DNA都可以在細(xì)胞核內(nèi)穩(wěn)定的復(fù)制和轉(zhuǎn)錄，產(chǎn)生RNA產(chǎn)物和蛋白產(chǎn)物?？梢杂行У馗腥径喾N組織類型，并且免疫原性極低，目前尚無由AAV引起的人類及哺乳動(dòng)物疾病報(bào)道。尤其在整體水平研究中，與其他常用病毒工具載體相比，AAV病毒顆粒小，擴(kuò)散性能好，并且具有長(zhǎng)效的表達(dá)能力（>6個(gè)月），所以是一種強(qiáng)有力的工具。其主要的應(yīng)用方向在于定位注射和整體注射。  

　　　　除了病毒包裝，基因編輯平臺(tái)目前也為所內(nèi)提供蛋白表達(dá)純化及抗體制備業(yè)務(wù)。